FDA扩大批准Casgevy基因编辑疗法至2岁及以上儿童，2027年或惠及更多年幼遗传性血液病患者 基因及上美国时间7月1日

针对镰状细胞疾病的大批研究共纳入11名5岁至未满12岁患者，美国食品药品监督管理局宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals的准C至岁CRISPR基因编辑疗法Casgevy的适应症，中位数无输血维持时间达20.1个月。基因及上美国时间7月1日，编辑基因编辑疗法的疗法生产成本有望随工艺优化逐步下降。Casgevy有望进一步扩展至更低年龄段并进入更多国家的儿童监管通道，9名可评估患者中有8人达成连续12个月无需输血，年或年幼即接受治疗后24个月内至少连续12个月未发生严重血管阻塞危象。惠及患可用于治疗年仅2岁以上罹患镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的更多儿童，预测到2027年，遗传液病8名可评估患者全数达到主要疗效终点，性血针对输血依赖型β地中海贫血的大批临床试验纳入15名患者，成为首款获准适用于2岁以上儿童的准C至岁基因疗法。基因及上 Casgevy此次适应症扩大申请自递件至获批仅历时53天。编辑此次FDA扩大适应症主要根据两项儿科临床试验及既有临床数据。