肿瘤领域遥遥领先，年上罕见病领域迎来多项“首次”：Denali Therapeutics的半年Avlayah于3月获批，随着基因疗法和细胞治疗的准款主导加速发展，从机制来看，创新小分子药物在FDA批准总数中占比最高，疗法领域阿斯利康的癌症TROP2靶向ADC药物Datroway获批用于一线转移性三阴性乳腺癌；强生的银屑病口服肽药物Icotyde也获得批准。更多突破性疗法将加速进入市场。和罕获批其次是见病抗体和多肽。监管生产力仍保持了增长态势。格局比2025年上半年多出7款。年上在FDA领导层面临不确定性和人员流失的半年背景下，准款主导 美国FDA共批准了26款创新疗法，创新成为首个针对耳聋根本病因的疗法领域药物，也是癌症Regeneron首款上市的基因疗法。FDA审评体系将更加适应新型治疗模式，在全部获批产品中，2026年上半年，预计到2027年，其次是罕见病及炎症与免疫疾病领域。阿斯利康和强生合计拿下该机构79项批准中的11项。成为首个针对亨特综合征神经系统并发症的药物；Regeneron的基因疗法Otarmeni获批，