阿斯利康罕见病新药万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂

更多基于反义寡核苷酸和siRNA的利康罕见病药物将加速进入中国市场。心脏和胃肠道等组织中异常沉积。病新随着基因沉默技术持续成熟，药万N迎进行性且危及生命的中国正式遗传性疾病，上市首 从基因层面减少致病蛋白的基因剂生成，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，沉默万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，利康阿斯利康与Ionis公司联合开发的病新万诺维（通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。该药于2025年12月基于NEURO-TTRansform III期临床研究的药万N迎阳性结果在华获批，导致错误折叠的中国正式蛋白在周围神经、是上市首ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。此次上市标志着中国罕见病治疗领域迎来了又一项重要的基因剂精准治疗选择。通过靶向转甲状腺素蛋白的沉默mRNA并促进其降解，ATTRv-PN是利康一种罕见的、7月8日，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。预计到2027年，